Jautājumi un atbildes par personalizētu profilaksi

Print

Kas ir personalizēta profilakse? Kas ir FK jeb farmakokinētiskā novērtēšana? Kas ir EHL jeb pagarinātas darbības faktors? Kādi ir ieguvumi pārejai no standarta faktora terapijas (SHL) uz pagarinātas darbības terapiju (EHL)? Kā notiek pāreja uz pagarinātas darbības faktora lietošanu? Kāds ir optimālais viszemākais faktora koncentrācijas līmenis asinīs? Atbildes uz šiem jautājumiem lasi zemāk, kā arī vaicā savam ārstam.

Kas ir personalizēta profilakse? 

Personalizēta profilakse ir individuāli pielāgota terapija, ņemot vērā katra cilvēka ar hemofiliju slimības smaguma pakāpi, asiņošanas fenotipu, locītavu stāvokli, individuālo farmakokinētiku*, ikdienas aktivitāšu līmeni, kā arī pašvērtējumu un personīgo izvēli. 

Profilaktiskās ārstēšanas virsmērķis ir vienāds — panākt, lai nenotiek spontāna (pēkšņa) asiņošana, novērst hemartrozes (asiņošanu locītavās) un asiņošanu starp faktora ievadīšanas reizēm. Profilakses mērķis ir arī saglabāt muskuļu un skeleta funkciju.

To panāk, profilaktiski lietojot asins recēšanas faktora koncentrātus (standarta vai pagarinātas darbības), lietojot tādu devu un ievērojot tādu devas ievades intervālu, kas pastāvīgi ļauj nodrošināt asinsritē pietiekamu faktora līmeni, kurš, pielāgots konkrēta cilvēka ar hemofiliju individuālajām vajadzībām un dzīvesveidam. 

Mūsdienās profilaktiska terapija ir veselības aprūpes standarts - Pasaules Hemofilijas federācijas (WHF) vadlīnijās ir norādīts, ka profilaktiskai ārstēšanai vienmēr jādod priekšroka salīdzinājumā ar epizodisku terapiju. 

Profilaktiskās ārstēšanas režīms laika gaitā var būt jāmaina, jo īpaši tad, ja mainās fiziskās aktivitātes līmenis vai ir vēlme to mainīt, piemēram, būt fiziski aktīvākam. 

Kas ir FK jeb farmakokinētiskā novērtēšana? 

Farmakokinētika jeb FK  ir medikamentu aktivitāte organismā noteiktā laika periodā, ieskaitot procesus, kuros zāles uzsūcas, izplatās organismā, lokalizējas audos un izdalās no organisma.  Farmakokinētikas testi parāda asinsreces faktora līmeņa izmaiņas plazmā, tādejādi iespējams pētīt noteiktu medikamentu ietekmi uz organismu.  

Asinsreces faktora famakokinētiskā novērtēšanā būtisks ir minimālais koagulācijas faktora līmenis, pīķa līmenis un pussabrukšanas periods. 

  • Minimālais jeb zemākais līmenis  ir minimālā koagulācijas faktora koncentrācija, kas sasniegta pēc pēdējās infūzijas un pirms nākamās faktora devas ievadīšanas. 
  • Pīķa līmenis ir maksimālā koagulācijas faktora koncentrācija pēc infūzijas. To mēra aptuveni 15-30 min. pēc infūzijas. 
  • Pussabrukšanas periods ir laiks, kad koagulācijas faktora koncentrācija samazinās par 50% pēc līdzsvara stāvokļa sasniegšanas. Piemēram, no 100% līdz 50%, vai no 25% līdz 12,5%. 

Uz farmakokinētiku balstīta profilakse dod lielāku iespēju individuāli pielāgot terapiju.

Kas ir EHL jeb pagarinātas darbības faktors? 

Pagarinātas darbības faktori (EHL; angl.: extended half - life)  jeb pagarināta pussabrukšanas laika koagulācijas faktora koncentrāti ir izstrādāti, lai uzturētu augstāku faktora līmeni pirms nākamās devas, kā arī risinātu vajadzību samazināt profilaktiskās ārstēšanas radīto slogu.

Pagarinātas darbības faktoram ir pagarināts pussabrukšanas periods – laiks, kas organismam nepieciešams, lai asinsritē uz pusi samazinātos asinsreces faktora līmenis. EHL proteīna faktora molekulu struktūra ir mainīta, tāpēc ķermenim nepieciešams ilgāks laiks, lai tās izvadītu no asinsrites. Tādejādi asinsreces faktora koncentrātu preparāti ar pagarinātu pussabrukšanas periodu (EHL) organismā augstākā līmenī saglabājas ilgāku laiku, kas nozīmē, ka faktora injekcijas ir nepieciešamas retāk, lai sasniegtu tādu pašu rezultātu kā ar standarta pussabrukšanas perioda jeb īsas darbības faktora preparātiem (SHL).

Pussabrukšanas perioda pagarinājums salīdzinot ar standarta pussabrukšanas periodu (SHL): 

  • EHL VIII  faktora zāļu pussabrukšanas perioda pagarinājums par 1,4–1,6 reizēm;
  • EHL  IX faktora zāļu pussabrukšanas perioda pagarinājums par 3–5 reizēm. 

Kādi ir ieguvumi pārejai no standarta faktora terapijas (SHL) uz pagarinātas darbības terapiju (EHL)

Pagarinātas darbības preparāti ir nākamais solis veiksmīgākai profilaktiskai ārstēšanai, kā arī pacientu līdzestības un dzīves kvalitātes uzlabošanai. EHL ļauj veikt hemofilijas fenotipa maiņu no smaga uz vidēji smagu, vienlaikus EHL samazina ar hemofiliju saistīto komplikāciju skaitu un ar tām saistīto izmaksu slogu. Ar EHL var sasniegt augstāku slieksni jeb minimālo faktora koncentrācijas līmeni. 

Salīdzinot ar īsas darbības faktoru lietošanu, pagarinātas darbības faktors jālieto retāk (atkarībā no cilvēka ar hemofiliju individuālām īpatnībām, ikdienas aktivitātēm, dzīvesveida). Retāka faktora ievade nozīmē arī mazāk problēmu ar vēnām, kas rodas, bieži (3–4 reizes nedēļā) ievadot medikamentus.

Kā notiek pāreja uz pagarinātas darbības faktora lietošanu? 

Pēc ārsta rekomendācijām, uz EHL var pārslēgt hemofilijas pacientus gan ar vidēji smagu un smagu fenotipu, gan  pacientus, kas lieto faktoru profilaktiski, kā arī tos, kuri faktoru lieto pēc vajadzības.  Priekšrocības šādam solim ir vairākas: retākas infūzijas, augstāks minimālais faktora līmenis asinīs, augstāks faktora pīķa līmenis asinīs, retākas asiņošanas un samazināts asiņošanu risks. 

Kopā ar speciālistu katram cilvēkam ar hemofiliju individuāli tiek pielāgota pagarinātas darbības faktora deva un intervāls, izvērtējot dzīvesveidu, fiziskās aktivitātes, hemofilijas fenotipu utt. Pārejot no SHL uz EHL, ir iespējams samazināt devu biežumu, vai arī optimizēt profilaksi, nemainot devu intervālu, bet nodrošinot augstāku minimālo faktora koncentrācijas līmeni, lai mazinātu asiņošanas riskus pacientiem, kuri vēlas ikdienā būt fiziski aktīvi. 

Kāds ir optimālais viszemākais faktora koncentrācijas līmenis asinīs? 

Lai samazinātu asiņošanas risku, nepieciešamā VIII faktora minimālā koncentrācija starp devām ir 3-5% un vairāk.  Jaunākie pētījumi liecina, ka, panākot šādu minimālo koncentrāciju starp devām, novēro mazāku asiņošanu.

1–3 % minimālā faktora koncentrācija starp devām var būt nepietiekama, lai novērstu asiņošanu – ir iespējama epizodiska klīniska (ar simptomiem jeb pazīmēm) un subklīniska (bez simptomiem) asiņošana, kā rezultātā pacienta dzīves laikā pakāpeniski saasinās locītavu problēmas. 

Lai sasniegtu faktora līmeni 3–5 %, var būt nepieciešamas lielākas devas vai biežākas asinsreces faktoru koncentrātu infūzijas, ko var regulēt, izmantojot pagarinātas darbības faktoru. EHL produkti var palielināt minimālo faktora līmeni asinīs, nepalielinot injekciju biežumu, vai arī uzturēt minimālo līmeni, vienlaikus samazinot injekciju biežumu.



 

Informācijas avoti:

  • Pasaules hemofilijas federācijas (WFH) hemofilijas ārstēšanas vadlīnijas;

Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26(Suppl 6): 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046 https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1863.pdf

C-ANPROM/LV/ADYN/005

HEMOFILIJAS ĀRSTĒŠANA

Hemofilijas ārstēšanas pamatā ir asinsreces faktora aizstājterapija. Ārstēšanu katram cilvēkam ar hemofiliju individuāli pielāgo atkarībā no slimības smaguma pakāpes un pašreizējā asinsreces faktora līmeņa asinīs.

Palīdzības centri

Visi centri