hema
Vai zini, kas ir EHL* jeb pagarinātas darbības VIII faktora terapija?
Hemofilijas ārstēšanas mērķis ir novērst asiņošanas epizodes, aizstājot trūkstošo asins recēšanas faktoru ar terapiju. Neraugoties uz efektīvu faktoru aizstāšanu un dažādiem ārstēšanas grafikiem, hemofilijas profilaktiskajā ārstēšanā joprojām ir vairākas problēmas un neapmierinātas vajadzības. Pašlaik biežāk izmantotajiem standarta faktoriem ir salīdzinoši īss to pussabrukšanas periods, un, lai saglabātu nepieciešamo faktora līmeni, intravenozas injekcijas ir nepieciešamas 3–4 reizes nedēļā. Tas nereti negatīvi ietekmē pacienta līdzestību, un tādējādi palielinās spontānas asiņošanas risks.
Pagarinātas darbības faktori (EHL - Extended half life) ir ceļš uz optimālu hemofilijas profilaksi, samazinot injekciju biežumu, palielinot pacientu līdzestību (atvieglojot profilaktisko shēmu ievērošanu) un uzlabojot dzīves kvalitāti, vienlaikus nemazinot drošību un efektivitāti. Asinsreces faktora koncentrātu preparāti ar pagarinātu pussabrukšanas periodu (EHL) organismā augstākā līmenī saglabājas ilgāku laiku. Tie uztur asinsreces faktora koncentrāta līmeni asinīs ilgāk, kas nozīmē, ka faktora injekcijas ir nepieciešamas retāk, lai sasniegtu tādu pašu rezultātu kā ar standarta jeb īsas darbības faktora preparātiem.
Pagarinātas darbības faktori (EHL) ir salīdzinoši jauni faktoru medikamenti, kas nodrošina līdzvērtīgu efektivitāti, bet ar retākām injekcijām – 1–2 reizes nedēļā vai pat divās. Pagarinātas darbības faktoram ir pagarināts pussabrukšanas periods – laiks, kas organismam nepieciešams, lai asinsritē uz pusi samazinātos asinsreces faktora līmenis. Pagarinātas darbības faktorā proteīna faktora molekulu struktūra ir mainīta, tāpēc ķermenim nepieciešams ilgāks laiks, lai tās izvadītu no asinsrites – tādējādi faktors ir vēlamajā līmenī ilgāku laiku pēc injekcijas veikšanas.
Pagarinātas darbības faktoru izmanto kā profilaktisku terapiju cilvēkiem ar A vai B hemofiliju, kuri lieto EHL FVIII vai FIX koncentrātus, lai novērstu asiņošanu locītavās, spontānu un neregulāru asiņošanu, kā arī veicinātu locītavu funkciju saglabāšanu. Kopā ar speciālistu katram individuāli jāpielāgo pagarinātas darbības faktora deva un intervāls. Salīdzinot ar īsas darbības faktoru lietošanu, pagarinātas darbības faktors jālieto retāk (atkarībā no cilvēka ar hemofiliju individuālām īpatnībām, ikdienas aktivitātēm, dzīvesveida). Retāka faktora ievade nozīmē arī mazāk problēmu ar vēnām, kas rodas, bieži (3–4 reizes nedēļā) ievadot medikamentus.
Iepriekš par ārstēšanas mērķi tika uzskatīts minimālais faktora līmenis 1 SV/dL (1%). Tagad ir pierādīts, ka pacientiem, sasniedzot 1 % faktora līmeni asinīs, joprojām pastāv asiņošanas risks. Jaunākie pētījumi liecina, ka 3–5 % vai augstāks faktora līmenis asinīs nodrošina mazāku asiņošanu. Vienlaikus, lai sasniegtu faktora līmeni 3–5 %, pacientiem var būt nepieciešamas lielākas devas vai biežākas asinsreces faktoru koncentrātu infūzijas, ko var regulēt, izmantojot pagarinātas darbības faktoru. EHL produkti var palielināt minimālo faktora līmeni asinīs, nepalielinot injekciju biežumu, vai arī uzturēt minimālo līmeni, vienlaikus samazinot injekciju biežumu.
Pagarinātas darbības preparāti ir nākamais solis veiksmīgākai profilaktiskai ārstēšanai, kā arī pacientu līdzestības un dzīves kvalitātes uzlabošanai. Vienlaikus tie samazina ar hemofiliju saistīto komplikāciju skaitu un ar tām saistīto izmaksu slogu.
Vairāk par pagarinātas darbības faktoru, kā arī par nepieciešamību un iespēju mainīt standarta faktora terapiju (SHL) uz pagarinātas darbības faktora terapiju (EHL) vaicā savam ārstējošam ārstam.
Informācijas avoti:
- https://elearning.wfh.org/wp-content/uploads/2016/12/ISTHWFH-Webinar_Teatment-Options-for-Hemophilia-in-the-Developing-Worl....pdf
- http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1907.pdf
- http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1925.pdf
- https://hemophilianewstoday.com/hemophilia-treatments/extended-half-life-ehl-products/
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6682782/
